Маленьким южноуральцам с редкой болезнью поможет новый российский препарат

На базе Балтийского федерального университета имени Иммануила Канта по программе «Приоритет-2030» открылась новая лаборатория «Биофарма», в которой ученые занимаются разработкой лекарства от редких генетических болезней, в том числе спинальной мышечной атрофии (СМА).

При СМА в связи с мутацией гена SMN1 нарушается работа двигательных нейронов спинного мозга. Болезнь очень быстро прогрессирует. В результате пациент утрачивает способность сидеть, стоять, двигаться, глотать и дышать. Такой недуг поражает примерно одного из 7 тысяч новорожденных.

В России зарегистрировано около одной тысячи детей с диагнозом СМА, 25 из них – в Челябинской области. Маленьким пациентам назначают один из трех препаратов, среди которых «Спинраза» американского производства. Стоимость этого препарата составляет около 70 млн рублей. Именно его российский аналог сейчас разрабатывают калининградские ученые в новой лаборатории «Биофарма». 

Надежду на новое отечественное лекарство возлагает главный детский невролог министерства здравоохранения Челябинской области Денис Смирнов.

«Это будет первая отечественная разработка, и мы ожидаем, что это отразится на стоимости лекарственного препарата. Наше будет дешевле, и на этом фоне возможно зарубежные аналоги сбросят цену из-за конкуренции», – прокомментировал он. 

Добавим, что лаборатория получила финансирование в размере 1 млрд рублей. Ученые Балтийского университета разрабатывают лекарства и от других редких заболеваний, а также оригинальные и импортозамещающие ингредиенты для косметической отрасли. На открытии «Биофармы» присутствовал вице-премьер РФ Дмитрий Чернышенко. Он выразил надежду, что лекарства, созданные калининградскими учеными, помогут спасти жизни людей.